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AME MAYA


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Pais de menina com doença degenerativa grave criam campanha em busca de tratamento

Maya foi diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal e depende de remédio que custa R$ 3 milhões

 

Maya tem seis meses de vida e sempre foi “molinha”, como classifica o pai, Luiz Carlos Begliomini Junior. Ele e a mãe da menina, Lara Cristina Fernandes, desconfiavam que algo estivesse errado: a pequena não conseguia sustentar a cabeça e não pegava objetos. Há exatos seis dias, a suspeita se transformou em um “choque terrível”. Maya foi diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME), doença genética e degenerativa ainda sem tratamento aprovado no Brasil. A AME afeta a parte motora e respiratória e, quando na versão mais grave — o tipo 1 —, faz com que a expectativa de vida gire em torno dos 2 anos de idade. É este o caso de Maya.

A família agora une esforços para arrecadar a quantia necessária para ter acesso ao único remédio existente para tratar a doença. A substância, chamada de nusinersen, ainda não foi regulamentada no Brasil, o que faz necessária sua importação dos Estados Unidos, onde foi aprovada em dezembro de 2016. O valor das doses suficientes para apenas um ano, somado aos custos de importação, pode chegar a R$ 3 milhões. Luiz Carlos e Lara, então, criaram uma “vaquinha” virtual para angariar doações e uma campanha no Facebook intitulada “AME Maya”. Até o fechamento desta edição, eles tinham arrecadado R$ 13.700.
Recebemos o diagnóstico na quinta-feira (dia 10) e foi um choque terrível. Choramos muito. Eu choro até hoje — conta o pai, em meio às lágrimas. — Todos os planos para a minha filha foram por água abaixo. Na sexta-feira já acordamos decididos a fazer alguma coisa.

Mãe e filha se mudaram temporariamente de Juquehy, cidade onde moram no litoral paulista, para o Guarujá, onde terão mais estrutura para a menina, que está fazendo fisioterapia e acompanhamento com um médico especialista. A AME já afetou a função respiratória de Maya: o pai conta que ela puxa o ar com muita dificuldade.

 

MEDICAMENTO EM ANÁLISE NA ANVISA

Embora a aprovação de medicamentos no Brasil costume demorar até dois anos e meio, a empresa farmacêutica que fez o pedido de registro do primeiro remédio para AME na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) tem expectativa de que ele seja aprovado ainda em 2017. O nusinersen já está no mercado de países como EUA e Japão, com histórias de sucesso entre os pacientes. Assim como o Brasil, nações como a Suíça e a Argentina estão, neste momento, com o processo de aprovação em andamento.

A análise sanitária tem etapas que não podem ser puladas, mas acreditamos, sim, que este medicamento será aprovado até o fim do ano, com mais rapidez do que a maioria — pontua André Liamas, diretor da Biogen Brasil. Dois motivos o levam a crer nisso: o fato de este ser o primeiro e único medicamento no mundo a tratar essa condição genética e a comoção popular que a doença tem gerado.
Existia uma lacuna, não tínhamos uma terapia que pudesse ajudar no desenvolvimento dessas crianças. Tudo o que se fazia era cuidar de forma paliativa. Isso faz com que a sociedade, o governo e a indústria entendam a importância de acelerar a aprovação do remédio no país — analisa ele.

Após o aval da Anvisa, é preciso que a empresa entre com pedido de registro de preço, para definir o valor que cada dose vai custar no país. Nos EUA, por exemplo, cada dose custa US$ 125 mil — o que equivale a quase R$ 400 mil. Na Alemanha, primeiro país da Europa a aprovar o remédio, a dose sai por 89.600 euros — o correspondente a R$ 336 mil.

A bula aprovada na maioria dos países prevê que o tratamento deve ser feito com seis doses no primeiro ano, e, a partir de então, três doses anuais. Tudo indica que o Brasil seguirá essa linha, mas a certeza sobre a quantidade de doses a cada ano só virá após a definição da bula local. Se o primeiro ano de tratamento envolver mesmo seis doses, ele custará provavelmente mais de R$ 2 milhões, tendo como base o valor praticado em outros países.

Como as cifras são extremamente altas, a empresa à frente do medicamento já iniciou conversas como o governo federal para que o remédio seja incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS).

O gasto individual, de cada família, seria enorme. Já estamos conversando sobre isso com o governo, antes mesmo da aprovação. Como o governo cria programas que expandem o acesso, tem condições de conseguir reduzir os valores de compra do remédio. Assim, consegue comprar mais barato do que as famílias — destaca André Liamas.

O remédio nusinersen, comercializado com o nome fantasia de Spinraza, foi elaborado de maneira “meteórica”:

O desenvolvimento clínico começou em 2012. Foi de fato um desenvolvimento bem acelerado, fora do comum para a maioria dos remédios, justamente pela falta de terapia para essa doença específica — conta Elaine Rahal, diretora médica da Biogen Brasil.

O biólogo molecular Fabrício de Carvalho, especialista nesse medicamento dentro da empresa, explica que o nusinersen atua na produção da proteína do neurônio motor que falta aos pacientes com AME. Ele afirma que, de acordo com os estudos feitos até o momento, o remédio é seguro e capaz de frear o avanço da doença. Mas, quanto mais cedo se começar o tratamento, melhor.

Se a criança já estiver há muitos anos convivendo com a doença, as respostas ao remédio serão menores — diz Carvalho.

A reação vai existir, independentemente do tipo de AME, mas quanto mais acometido o paciente estiver, mais tímida será essa reação. Por isso é tão importante que o diagnóstico seja cedo e que o tratamento comece logo. Isso é capaz de mudar a história natural da doença.

Estima-se que haja no Brasil 300 novos casos de AME ao ano, atingindo um a cada 10 mil nascidos vivos. E 60% deles são do tipo mais severo.

Fonte: O GLOBO

 



                       

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